国家药监局 ：加快罕见病治疗药品审评审批
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栏目
：行业新闻
发布时间
：2019-09-30
医药网9月30日讯 中国国家药品监督管理局29日发布消息称 ，为鼓励罕见病治疗药品研发 ，截至2019年5月 ，已将69件治疗罕见病的药品注册申请纳入优先审评程序 。下一步将继续加快罕见病治疗药品的审评审批 ，提高罕见病用药的供应保障水平 。
世界卫生组织将罕见病定义为患病人群占总人口0.65‰至1‰的疾病或病变 ，目前国际上确认的罕见病种类约有6000种至8000种。据不完全统计 ，中国有2000多万罕见病患者 。
国家药监局方面指出 ，为鼓励罕见病治疗药品研发 ，《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》于2017年12月修订实施 ，对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批 。截至2019年5月 ，国家药监局已将69件治疗罕见病的药品注册申请纳入优先审评程序 ，大大加快了产品研发和上市进程 。
为加快罕见病治疗药品等临床急需境外新药在中国上市 ，国家药监局会同有关部门联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》，对罕见病治疗药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批 ，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结 。
国家药监局消息称 ，已发布两批临床急需境外新药品种名单 ，其中包括37个罕见病治疗药品 。截至目前 ，已有治疗特发性肺动脉高压的司来帕格片 、治疗黏多糖贮积症的依洛硫酸酯酶α 、治疗多发性硬化症的盐酸芬戈莫德胶囊 、治疗高胆固醇血症的依洛尤单抗 、治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗 、治疗多发性硬化症的特立氟胺片 、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液 、治疗肌萎缩侧索硬化症的依达拉奉注射液通过该专门通道获批进口 。
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