全球7000多种罕见病 ，有效疗法不到5% ，多家药企加码布局罕见病赛道
“全球已知7000多种罕见病中
，仅有不到5%存在有效治疗方法
，************批罕见病目录囊括的121种疾病中
，也仅有60%有药可治”
，据今年5月波士顿咨询（BCG）发布的一份罕见病产业报告显示
，鉴于众多的罕见病中广阔的未满足需求
，罕见病在未来的药物研发市场中极具产业价值
，是一条充满利好的蓝海赛道
。
罕见病患者群体和其临床需求越来越受各方重视
，但罕见病作为一个产业的发展
，却面临诸多质疑和挑战
，其中业界一直认为
，罕见病的病患群体太小
、罕见病的诊疗能力弱
、找不到病人
、药物可及性不高
、患者支付能力弱等
，面对现实困境
，如何支撑起一个产业成为了投身罕见病领域医药人们的共同思考
。
“通过数据调研发现
，中国现有7000个罕见疾病
，涉及人群相当大
，21个罕见病患者超过300万
，他们不光是一个弱势群体
，是社会关怀
，从产业来说也集聚它的价值
。”6月12日，在上海举办的一次罕见病闭门研讨会上
，BCG全球合伙人
、医疗保健专项中国区负责人吴淳在会上表示
。
上述报告显示
，从医学角度价值而言
，罕见病并非孤岛
，相通的致病机理可能横跨罕见病和非罕见病
，帮助识别常见病的治疗机会企业可从罕见病研发入手
，在解决其未满足需求的基础上
，进一步以此为基础扩展至常见病
，在全球扩大自己的市场占有额
；从技术层面考虑
，70%罕见病多数致病基因明确
，未满足需求强
，研发成功率高
，适合作为基因
、RNA疗法等新技术平台的练兵场
，为药物研发聚集技术能力
。
更重要的是
，罕见病药物研发赛道与肿瘤药物研发相比
，有更大的市场空间
。上述报告数据显示，全球肿瘤药物研发进入临床的有2844个
，而罕见病研发管线仅有776个
，面对庞大的罕见病疾病种类
，相关的药物研发管线仍然较少
，但市场需求巨大
，相对与肿瘤药物的研发管线
，罕见病的研发竞争也相对较小
。
“鉴于具有潜力的市场前景
，在2017年之后几乎所有的企业大家都做了一些部署
，包括强生
、阿斯利康都进行了一系列收购
，可以看出很多企业在布局罕见病赛道
，说明市场存在很多未被满足的临床需求
。”吴淳分析
，随着国内罕见病政策的利好
，相关药物在中国市场的销量也在迅速提升
，例如治疗戈谢病的药物思而赞销售额度相比与2016年
，在2020年的四年时间里增长了76%
。
随着政策的利好和市场需求的逐步释放，上述报告显示
，到2030年
，通过对标其他治疗领域
，到2030年中国罕见病市场预期能达到全球市场的5-7%
，即600-900亿元
，复合年化增长率为12%
。同时
，中国也逐步出台对罕见病的支持政策
，中国企业也在此机遇中能够得到迅速发展
。
“尊龙凯时临床医生要有好的疗效
，需要一些技术的突破
，没有检测
，尊龙凯时不能发展
，没有药物也不能发展
，让更多的罕见病能诊能治
，而且能够预防需要相关的产业支持
。”上海市儿科医学研究所副所长
、上海市儿童罕见病诊治中心主任顾学范在上述研讨会上分析
，例如做新生儿筛查在以前很难
，但通过产业发展
，现在成为国家政策
，全国推广新生儿筛查
，国家卫健委的新生儿筛查管理规范都有了
，串联质谱技术开展新生儿筛查一次能筛很多疾病
，有些疾病从新生儿开始治疗就有机会
，不仅减少孩子家庭的疾病负担
，也减少社会负担
，罕见病产业也一样
，这个行业做大了应该是利国利民的好事情
。
